Vortrag von Prof. Cathomen am 23. Mai 2019 für die Alumni des Clubs Südbaden

Vortrag von Prof. Cathomen am 23. Mai 2019 für die Alumni des Clubs Südbaden

Herr Professor Dr. Toni Cathomen, Direktor des Instituts für Transfusionsmedizin und Gentherapie am Universitätsklinikum Freiburg, informierte am 23. Mai 2019 im Festsaal Haus zur lieben Hand die Mitglieder des Alumni Club Südbaden über sein Forschungsgebiet der Gentherapie mit seinem äußerst aktuellen Vortrag zum Thema

„Gute Gene auf Rezept – die Gentherapie im Zeitalter von CRISPR-Cas“
 

Frau Prof. Dr. U. Schaefer, die 1. Vorsitzende des Alumni Club Südbaden begrüßt Herrn Prof. Cathomen und leitet über zu dessen Vortrag.

Die zielgerichtete Genom-Editierung mit Designer-Nukleasen wie CRISPR-Cas hat eine neue Ära in der modernen Medizin eingeläutet. Krankheiten, die mittels herkömmlicher Therapieverfahren nicht behandelbar sind, können nun durch präzise Genomchirurgie therapiert werden.

Prof. Cathomen erläuterte die Grundlagen der Genom-Editierung und stellte den aktuellen Stand der Technik vor.  

Die Vorstellung, das menschliche Genom nach Belieben zu modifizieren, ist ein lang gehegter Traum der Wissenschaft, der spätestens seit der Entwicklung von Designer- Nukleasen Realität ist. Designer-Nukleasen sind im Labor erzeugte Werkzeuge zur gezielten Genveränderung. Neben dem Einsatz in der Grundlagenforschung und der Biotechnologie, eröffnen sich besonders für den klinischen Einsatz dieser Genscheren ungeahnte Perspektiven in Form neuartiger gen-therapeutischer Ansätze für bislang unheilbare Krankheiten. Der Schlüssel zum erfolgreichen gen-therapeutischen Ansatz ist das effektive Einschleusen der Genom-Editierungswerkzeuge in die zu modifizierenden Zellen.

Prof. Dr. T. Cathomen führt in das Thema Gentechnik ein.

Hierzu wird entweder die Designer-Nuklease direkt als Protein oder ihr Bauplan in Form von DNA bzw. RNA, aus denen das Enzym in der Zelle hergestellt wird, in die Zelle eingeschleust. Dies geschieht außerhalb des Körpers (ex vivo). Kniffeliger ist das Einschleusen der Editierungswerkzeuge direkt in das Zielorgan im Körper des Patienten (in vivo), da einige Zelltypen nur schwer zugänglich sind. In solchen Fällen ist es möglich, die Designer-Nuklease und die DNA-Korrekturvorlage mithilfe von viralen Genfähren´(Vektoren) direkt dem Patienten zu applizieren.

 

 

 

 

Einschleusen von Designer-Nukleasen in Zielzellen. Blutstammzellen können aus dem Körper isoliert und anschließend ex vivo durch Einschleusen von Designer-Nukleasen mittels Transfektion (z. B. Elektroporation der Genscheren in Form von Protein, RNA oder DNA) oder Transduktion (z. B. Gentransfer mit Virusvektoren) genetisch modifiziert werden. Bei der Genom- Editierung von Zellen in vivo wird die Designer-Nuklease hauptsächlich mittels viralem Gentransfer dem Patienten appliziert.

Prof. Cathomen zeigte anhand einiger Beispiele auf, wie die Gen-Editierung erfolgreich zur Behandlung von Erb- und Infektionskrankheiten eingesetzt werden kann. Ergänzend wurden auch ethische Aspekte der Genom-Editierung erörtert, insbesondere deren Anwendung in der Keimbahn zur Generierung so genannter CRISPR-Babys. Prof. Cathomen unterstrich dabei, dass in Deutschland eine solche Anwendung gesetzlich untersagt ist.

Im Nachgang zum Vortrag kam es noch zu einer Vielzahl von Fragen an den Referenten, die Prof. Cathomen eingehend und umfänglich beantwortete. Frau Prof. Schaefer dankte dem Referenten mit einem kleinen Weinpräsent für den überaus interessanten Vortrag und die sehr angeregte Diskussion im Anschluss.